罕见病保障机制研究文献综述

 2023-01-07 02:11:07

一、课题目的，背景及意义

罕见病（rare disease）指在一定时期内患病人数少、发病率极低的疾病。WHO对罕见病的定义是：患病人数占总人口的比例在0.65一1之间的疾病或病变，世界上现已发现的罕见病种类有6000种左右，占疾病的10%。罕见病患者可自主选择的药品种类很少，且绝大多数药品费用昂贵，由于罕见病患者需要长期服药，这给患者家庭带来沉重的经济压力。罕见病虽然发病率低，但由于我国人口基数大，按照罕见病的定义可以估算出我国大约有1000万左右的罕见病患者。这1000万人虽然尚不足我国总人口的1%，但他们的生命健康与其他99%的人同样重要，面对巨额的医疗费用，他们需要政府的帮助。

将罕见病纳入医疗保障制度不仅体现了社会医疗保险的人文化价值追求，还体现了我国社会主义进程的新高度。目前，罕见病的保障问题已经成为一个不容忽视的社会问题，但我国对罕见病患者的救助和保障方面还存在很大的漏洞，当前尚无针对罕见疾病的相关法律法规出台。本文将结合其他国家或地区以及我国对罕见病的保障现状来探讨如何在我国建立罕见病保障机制。

二、文献综述

健康是人人享有的基本权利，但是,健康一旦遭遇意外打击,就会导致经济上和精神上的沉重压力，生活水平大为降低,进而使家庭陷入贫困。世界上有成千上万的罕见病患者由于无法承担诊断和治疗的费用，而没有得到及时的保障，导致财政困难，甚至因病致贫。国内外现有许多专家和学者对罕见病的定义和保障现状进行了研究，对完善我国罕见病保障机制提供了很好的参考依据。

1.国际上对罕见病的定义

美国1983年颁布的的《罕见病药物法》将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（约占总人口的0.75）或高于20万但药物研制和生产无商业回报的的疾病；日本的《罕用药管理条例》指出，罕见病为患病人数少于5万（约占总人口的0.4）的疾病；澳大利亚对罕见病的定义是患病人数少于2000人(约占总人口的0.11)的疾病；欧盟的罕见病定义是患病率低于0.5（相当于18.5万人）的疾病（龚时薇，2006）。我国上海市医学会罕见病专科分会对罕见病的定义为：成人患病率低于五十万分之一、新生儿中发病率低于万分之一的遗传病可定为罕见遗传病。

2.国际上罕见病保障现状分析

2.1美国保障现状

张建国对美国罕见病药物制度的背景和立法历程进行了研究，发现美国的罕见病药物制度对促进罕见病用药的研究开发,解决罕见病治疗用药起到了不可替代的作用。在市场经济条件下，通过国家立法导向干预,是解决类似事件决定因素,即使在科技高度发达、医疗保健和社会保障体系比较完善的国家也不例外（张建国，2002）。而且美国的罕见病药物法对世界各国的影响也非常大,英国、法国甚至欧盟、日本和澳大利亚也都开始参考美国的法规来制订相应的罕见病方面的法规（周美琴，2004）。抛开其他因素,仅就疾病治疗而言,罕见病药物制度充分体现了医学以人为本、救死扶伤的原则，它采取的方式方法值得借鉴。

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