开题报告内容:(包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述,不少于2000字)一、研究背景基因治疗是一种生物医学治疗方法,它通过载体将目的基因转移到靶细胞内进行适度表达,以达到治疗疾病的目的,其有效性已得到临床验证。
基因治疗载体一般分为病毒型载体和非病毒型载体:病毒载体例如腺病毒载体、腺相关病毒载体或逆转录病毒载体已被用于临床试验,但存在一些副作用如免疫反应及感染,并且大量获得重组病毒载体相对困难;非病毒载体因具有低毒、无免疫原性、易生产、质粒免受核酸酶降解和无致瘤性等优点而备受关注。
肿瘤基因治疗的原理是将目的基因用基因转移技术导入靶细胞,使其表达此基因而获得特定的功能,继而执行或介导对肿瘤的杀伤和抑制作用,从而达到治疗之目的。
基因治疗涉及目的基因、载体及受体细胞三方面。
有效的基因治疗依赖于外源基因高效而稳定的表达。
基因治疗载体一般分为病毒型载体和非病毒型载体:病毒载体例如腺病毒载体、腺相关病毒载体或逆转录病毒载体已被用于临床试验,但存在一些副作用如免疫反应及感染,并且大量获得重组病毒载体相对困难;非病毒载体因具有低毒、无免疫原性、易生产、质粒免受核酸酶降解和无致瘤性等优点而备受关注[1]。
寡肽脂质体是一种非病毒载体,具有类细胞结构和生物膜的特性,在体内可降解,可以保护其运载基因片段的生物活性。
作为基因靶向载体,阳离子脂质体近年来备受研究者重视,目前主要用于基因转染和基因治疗研究。
基因治疗肿瘤的目标靶点通常位于细胞内,例如,小干扰RNA(siRNA)的靶点在细胞质[2],DNA的靶点在细胞核[3]。
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