开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、论文的目的和意义
目的：通过对我国目前罕见病儿童用药的情况进行数据分析，说明其缺乏状况，讨论导致这种情况发生的原因，并提出具有针对性的解决方案。
意义：目前我国约有4亿儿童，其中患病儿童数量占患病总人数的20%左右。然而，儿童用药一直存在着品种少、规格少、剂型少、不良反应多等种种问题，其中，儿童罕见病用药这些问题更为严重。本文将从数据分析入手，首先总体阐述目前儿童罕见病用药缺乏的现状，进而分析这种现象产生的原因，最后根据原因，讨论可行的解决方法。希望为推进我国儿童罕见病用药的发展提供参考，造福儿童及社会。
二：文献综述
1、张延军，王静波，郭剑非.美国孤儿药法案及其对新药研发的影响[J].中国药物经济学.2010(01)：27-34.为了促进罕见病治疗药物的研发，美国于1983年通过了世界上第一个孤儿药法案。该法案自颁布以来取得了巨大的成功，已成为制药行业、患者和政治家的共识。本文通过分析美国孤儿药法案对新药研发的影响，希望给中国的相关立法提供借鉴。
2、陶勇，邵元福，张纯，郭澄，雷岚.日本的罕用药管理制度[J].中国药学杂志.2002(06):468-470.罕用药指用于罕见病，或是商业价值小的，没有赞助商愿意投资开发的药物。在WHO公布的将近5000种罕见病中，由于尚未开发出可能适用的药品，估计大多数仍未得到治疗。为解决罕见病患者用药问题，美国在1983年首先实施了罕用药管理制度，日本厚生省在1985年颁发通知对罕用药开发给予扶持，1993年4 月对药事法进行了修订，增加了有关罕用药管理的内容，并于1993年10月1日正式实施。日本的罕用药管理制度主要参照美国模式，但因两国社会文化背景和医药管理体制差异较大，明显具有日本特色。
3、杨苹，顾东蕾.国外罕用药管理制度发展现状及对我国相应政策的建议[J].上海医药.2015(09):64-67. 本文简述了罕见病的病因、特点及治疗策略，介绍了发达国家罕用药的相关政策措施，并对我国罕用药和罕见病的现状做了简单总结，提出了促进我国罕用药政策制定的建议，为国家有关部门的决策提供参考，以促进我国罕 用药管理制度的实施。
4、刘伟，娄鹏举，李恒，刘华. 《WHO 儿童基本药物标准清单》与我国《医保目录》儿童用药的对比分析及对我国的启示[A].中国药学杂志，2011,46（21）:1693-04. 2009 年3 月WHO 公布了第2 版《WHO 儿童基本药物标准清单》。虽然我国儿童的医疗保障制度建设在新一轮医改中取得了突破性进展, 但是，到目前为止我国尚无适合儿童使用的专属儿童医疗保险药品目录。
5、江静雯，李晶，刘文军.罕见疾病及孤儿药物研究现状及进展[J].生物工程学报.2011(05):724-729. 文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类，总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状，分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用，进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药开发的必要性和紧迫性，对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。
以上是毕业论文文献综述，课题毕业论文、任务书、外文翻译、程序设计、图纸设计等资料可联系客服协助查找。
