开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
- 研究背景
过去一段时期，国外原研药品不能及时进入中国市场。数据显示，2001年-2016年，美国批准上市的原研药共计433种，而在中国上市的只有100余种，仅占30%，典型的原研药在中国上市的时间平均要比欧美晚5-7年。
近年来，为了满足创新药审评审批以加快上市的步伐，中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》、《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》等惠利新药创新的政策。食品药品监管总局办公厅于 2017 年 12 月20 日公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法( 征求意见稿) 》，允许将未得到批准上市的药物提供给急需的患者。从中可以看出，我国药品监管机构改变了以往谨慎保守的态度，正在向美国、欧盟先进的审评审批理念靠近。建立临床试验药物拓展使用制度，对很多重病或大病患者而言，无疑是个让人欣慰的消息。这一制度可以视作是中国化的“同情给药”（或称“扩展性使用”制度），从医学伦理学和患者自主决定权的角度，能够得到伦理学上的正当性辩护。但在现今法律法规及操作指南缺乏，相关管理经验不足的情况下，如何在保护患者权益和同情给药的风险控制之间寻求平衡点，如何对其进行管理和管控，是我们面临的现实问题。
二、研究意义
本文拟对临床实验药品拓展使用的管理制度进行研究，这一制度可使更多急需用药患者尽快获得药品，同时也能加快临床试验药物安全性数据的收集。食品药品监管总局办公厅于2017年12月公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，目前我国对这一制度的研究仍处于探索和起步阶段，国内此方面的经验较少，如果能对其他国家类似制度的建立的经验进行梳理，分析该制度在运行中存在的实际问题，可为我国相关制度的建立提供指导，进而完善理论基础，丰富制度构架；通过研究和对比国外药物拓展使用制度，对我国类似制度的完善、改革有参考和借鉴意义，有助于结合我国国情，去粗取精，进行改良和创新。
本课题研究的意义在于梳理临床试验药物拓展使用制度的架构与突破重点，理清其管理思路，从程序、类型、申请条件与监管调控等方面入手，为构建更加符合我国国情的临床试验药物拓展使用制度提出建议，确保人民的身体健康，确保医药市场良性地繁荣发展。
- 国内外研究现状
临床实验药品拓展使用制度，在国外又称“同情用药”或“扩展性使用”，它的核心内容为：在一些特殊情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者；目标人群是患有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。
Hanna I. Hyry等人认为，欧盟的同情用药计划可追溯到1990年，葛兰素史克将仍处于三期临床的齐多夫定免费捐赠给22,000名艾滋病患者用于治疗疾病。2007年的指导方针明确阐述，同情用药计划实施过程中管理局可提出指导意见，成员国可以但不强制采纳指导意见，最终决定权仍在成员国手中。目前，欧盟的同情用药计划主要有命名患者同情用药计划（Named Patient Compassionate Use Programme (NP-CUP)和队列同情用药计划Cohort Compassionate Use Programme (Coh-CUP)两种。
自20世纪70年代以来，美国食品和药物管理局（FDA）在没有同等的或令人满意的替代疗法来诊断，监测或治疗患者的疾病或病症时，允许患有严重疾病或病症的患者使用研究性药物。2016年12月，FDA修订了《联邦食品、药物和化妆品法案》新增第 561A条“试验用药物的扩大使用要求”。目前美国的扩展性使用计划可分为个别患者扩展性使用计划、中等规模患者人群的扩展性使用计划和用于广泛使用的扩展性使用计划三大类。
虽然从目前的实施情况来看，对临床试验药物拓展使用制度的评价以积极为主，这一制度也收获了大量的公众支持，但世界范围内仍存在较多争论，更有一些学者对此制度持反对态度。Kasper Raus学者认为，虽然拓展使用可以使更多病人得到治疗，但在治疗过程中，由于药物的剂量、安全性等问题尚未全部确定，病人在用药时面临较大风险；另一方面，药企在整个过程中做出的决定具有很大主观性，由于信息不对称和患者对健康的强烈渴望，可能会导致严重药害事件的发生。Nicola Montanaro学者认为，虽然目前药物大范围进入拓展使用计划的这种趋势表明医生越来越注意到新药的潜在益处，越来越关注临床研究提供的新型治疗机会，但这一趋势也暗示制药行业的营销活动日益增多，因此国家对此方面的监管不容放松。Ludovica De Panfilis等人认为，完善拓展使用制度需要平衡治疗效果和安全性，在计划实施过程中保证清晰和充分的沟通，且要重视伦理委员会的意见和建议，保障患者的合理权益。Jan Borysowski等学者也认为，临床试验药物拓展使用应该作为治疗方案，而非生物医学研究；且要区别于标准的临床护理，整个过程应接受研究伦理委员会的审查。
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