一、课题简介基因治疗(gene therapy)是将目的基因导入患者的特定组织和细胞进行适当的表达，以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的[1]。
基因治疗与传统治疗方法相比，具有无可争议的优越性。
它从根源上修正了引起疾病的异常基因，可以选择性地治疗多种严重威胁人类健康的疾病，其中包括：遗传病(如血友病、囊性纤维病、遗传性高胆固醇血症)、恶性肿瘤和心血管疾病等，并且取得了一定的治疗效果[2]。
基因治疗的目的是将基因治疗药物运送到特定的靶细胞，而裸露的基因治疗药物存在以下缺点：1、基因治疗药物的细胞靶向能力差；2、基因治疗药物在组织或细胞中易被核酶降解；3、基因治疗药物自身带有负电荷，与带有负电荷的细胞膜之间存在排斥作用，导致其细胞内吞和内涵体逃逸能力差。
以上缺点造成基因治疗效果不佳。
因此，需要寻求合适的载体负载基因治疗药物安全有效的基因载体是实现基因治疗的必要条件[3]。
载体首要的任务就是携带药物到达细胞表面，被细胞内吞而不被系统清除，并且保护DNA避免被核酸酶降解。
合适的基因载体应能够有效地结合DNA/RNA分子，逃避胞内溶酶体等，生物相容性好，无免疫源性和细胞毒性，并能提高细胞摄取率和增加核酸在细胞内的释放。
传统的基因载体分为病毒载体与非病毒载体。
病毒载体可以高效地将目的基因导入宿主细胞，效率高，但其存在固有的缺陷：1、可与野生型的病毒发生基因重组现象；2、病毒蛋白可引起宿主免疫反应和毒性；3、无法实现靶向性；4、DNA携带量有限。
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