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文献综述
一．选题的目的与意义：原发性骨髓纤维化( PMF)，又称骨髓纤维瘤，属于骨髓增殖性肿瘤的一种。
异常的造血细胞克隆产生细胞因子致使骨髓中的造血组织被胶原纤维替换，导致患者再生新血液细胞的功能丧失。
PMF可以导致脾脏肿大，引起脾机能亢进，可以引起全血细胞减少症，尤其是血小板减少症和贫血，PMF还可以引起其他的骨髓恶性肿瘤。
PMF患者生存质量极差，常年忍受各种症状，并且没有非常有效的治疗手段。
近年研究表明，PMF与JAK2-STAT信号通路异常调控密切相关，在超过50％的PMF患者中发现了JAK2 V617F突变产生。
2011年11 月FDA批准第一个JAK抑制剂卢克替尼( ruxolitinib)用于IPSS中危-2和高危组原发性骨髓纤维化( PMF)患者的治疗。
因此，靶向JAK2抑制JAK2-STAT信号通路的异常调控成为治疗PMF的一个重要手段。
传统上，骨髓纤维化的治疗重点是治疗该疾病常见的脾脏肿大和全身症状。
然而，最佳的药物应该解决与疾病相关的血细胞减少症，包括贫血和输血依赖，同时又能改善脾脏肿大等问题。
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